9月10日，全球生物制药企业甘李药业股份有限公司(603087.SH)发布公告，宣布公司临床一期候选药物GLR2007获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。该药用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)，旨在研究晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。

认证有望加快新药上市步伐

此次通过孤儿药资格认定的GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂，用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。作为最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一，GBM具有高侵润性，常渗入邻近组织并与健康脑组织混合在一起，因而无法确认范围。尽管通过手术、化疗和放射治疗能取得一定疗效，但预后极差，患者的中位生存期仅为12-15个月，并在大多数情况下会复发，致死率极高。根据A+医学百科网站显示，全球每年诊断出的GBM患者约有175000人，每年至少有125000人死于该种癌症。

而孤儿药研发每快一步，罕见病患者与家人就会升起新的希望。甘李药业GLR2007 1期临床试验目前正处于患者入组阶段，旨在研究GLR2007在晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。此次的FDA孤儿药资格认定为药品开发人员提供了一定鼓励措施，包括获批后7年的市场独占权、处方药用户申报费减免以及享受临床研究费用税收减免，有利于加速推动GLR2007临床项目的研发进程。

甘李药业主要从事重组胰岛素类似物原料药及注射剂的研发、生产和销售，公司及其研究成果曾先后获得“北京市高新技术成果转化项目”、“北京市自主创新产品”、“中关村科技园区瞪羚企业”、“北京生物医药产业跨越发展工程(G20)规模企业”等奖项。

作为首家掌握产业化生产重组胰岛素类似物技术的中国企业，甘李药业使得我国成为世界上少数能进行重组胰岛素类似物产业化生产的国家之一。甘李药业2020年半年度报告显示，2020年上半年，公司研发项目累计投入23,778.66万元，较上年同期增长18.03%。其中，费用化研发投入18,734.18万元，较上年同期增长105.68%，占销售收入比重从去年同期的9.50%升至本期15.52%;资本化研发投入5,044.48万元。

政策红利不断释放

孤儿药即罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病药品的市场需求少、研发成本高、难度大，因而被形象地称为孤儿药。

尽管我国对罕见病尚无明确定义，但针对孤儿药的利好政策在持续不断地出现：2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，其中提到罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请;2018年，国家建立了第一批罕见病目录，将121种罕见病纳入其中;2019年2月，卫健委办公厅发布关于建立全国罕见病诊疗协作网通知;2019年4月，国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，明确提到优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。

根据世界卫生组织(WHO)给出的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、渐冻症、脊髓性肌萎缩、重症肌无力等。据统计，罕见病数量已从2013年的389种增至2020年的608种，我国罕见病患者至少有2000万，但目前只有5%的罕见病有治疗方案，只有35种罕见病的63种治疗药物在中国上市，因而对于国内致力于新药开发的医药企业而言，孤儿药无疑是有待开发的新市场。